‘Het is Een ‘Game Changer’: Wetenschappers Vinden Succes In het Gebruik van Gentherapie Voor de Behandeling van ‘Bubble Boy’ – Syndroom Zonder het Veroorzaken van Kanker

‘Het is Een ‘Game Changer’: Wetenschappers Vinden Succes In het Gebruik van Gentherapie Voor de Behandeling van ‘Bubble Boy’ – Syndroom Zonder het Veroorzaken van Kanker

Het proces is gericht op het helpen van patiënten geboren met een ernstig immuun-systeem tekort bestaat uit het verwijderen van bepaalde cellen in het bloed, met een aangepast HIV-virus voor het invoegen van een ontbrekende gen en het retourneren van de cellen door middel van een infuus. Wanneer artsen voor het eerst geprobeerd het 20 jaar geleden, de behandeling had onbedoelde effecten op andere genen, en sommige patiënten later ontwikkeld leukemie.

De Associated Press:
Artsen maken Gebruik van de HIV-Gen Therapie op Te Lossen ‘Bubble Boy’ Ziekte

Ze werden geboren zonder een werkende kiem-fighting-systeem, om de infectie een bedreiging voor hun leven. Nu, acht baby ‘ s met een “bubble boy ziekte” had het vast door een gentherapie van het immuunsysteem van de ergste vijanden — HIV, het virus dat AIDS veroorzaakt. Uit een onderzoek woensdag details hoe wetenschappers deden deze vijand virus in een verlosser te veranderen zodat het niet een ziekte veroorzaken en vervolgens met behulp van het leveren van een gen de jongens ontbrak. (4/17)

De Washington Post:
Gentherapie Kuren Zuigelingen Met ‘Bubble Boy’ Immuun Ziekte

“Het is een ‘game changer’, zegt Jennifer Hemall, een pediatrische immunoloog bij Children ‘ s Hospital van Philadelphia, die was niet betrokken bij de studie. “Voor immunologen het volgen van deze ziekte, gentherapie is altijd geweest, want de hoop van de toekomst. Het is spannend om te zien hoe deze golf van behandelingen eigenlijk steeds een realiteit.” (Wan, 4/17)

NPR:
‘Bubble Boy’ Ziekte Geholpen Door Nieuwe Ontwikkelingen In Gentherapie

Gen-therapie is met succes gebruikt in het afgelopen decennium. Wetenschappers aan het St. Jude Children ‘ s Research Hospital in Memphis, Tenn., gemodificeerde de procedure voor de SCID door het geven van de zuigelingen een korte cursus van chemotherapie vóór de invoering van het nieuwe gen. Dit hielp de nieuwe cellen nemen tot een permanente verblijfsvergunning. De baby ‘ s zijn ontwikkeld blijkbaar een gezond immuunsysteem, volgens de nieuwe studie. “Ik ben blij om te zien dat deze uitstekende resultaten,” zegt Ewelina Mamcarz, een transplantatie-arts en eerste auteur van de paper. (Harris, 4/17)

Bloomberg:
‘Bubble Boy’ Genezen In Een Medische Doorbraak Met Gentherapie

Bijna twee decennia geleden onderzoekers uit Frankrijk en Italië een soortgelijke aanpak om succesvol te behandelen SCID, hoewel ongeveer een derde van de patiënten ontwikkelde zich uiteindelijk leukemie, vanaf ongeveer een jaar na de behandeling. Deze keer is er geen bewijzen van leukemie in een van de patiënten die werden behandeld, zei Stephen Gottschalk, voorzitter van beenmergtransplantatie bij St. Jude. (Cortez, 4/17)

In ander nieuws op gen-bewerken —

Stat:
In Een Studie met muizen, CRISPR Bewerkingen Long-Ziekte-Gen In de Baarmoeder

Bedrijven die hoop voor de behandeling van ernstige erfelijke ziekten via CRISPR genoom bewerken van al het testen van de techniek bij volwassenen, terwijl duw de enveloppen die pleiten voor het repareren van defecte genen veel eerder — in IVF-embryo ‘ s zo nieuw dat ze nog steeds in een lab gerecht (de “CRISPR baby ‘s” route). Nu wetenschappers in Philadelphia hebben genomen voorbereidende stappen in de richting van een mogelijke middenweg: Ze geïnjecteerd CRISPR in het vruchtwater van een zwangere muizen, het bewerken van een long-ziekte-veroorzakende gen in een klein aantal van de muis foetussen, worden zij gerapporteerd op woensdag. (Begley, 4/17)

Dit is een onderdeel van de KHN Ochtend Briefing, een overzicht van het gezondheidsbeleid dekking van grote nieuwsorganisaties. Aanmelden voor een e-mail abonnement.